第214章 医药界的震动215（1 / 2）

李枫双手握拳，微微抬起，显示出坚定的决心。

“为了确保疗法的安全性和有效性，我们进行了严格的临床试验设计。”

“我们制定了详细的患者招募方案，通过多渠道发布信息，积极与眼科医生合作，确保招募到符合条件的患者。”

“同时，我们对报名患者进行了严格的筛选评估，包括视力测试、眼底检查、基因检测等，确保只有真正适合的患者才能参与临床试验。”

“在临床试验过程中，我们将密切关注患者的身体状况和治疗效果，我们会建立完善的数据收集和分析体系，及时调整治疗方案，确保患者的安全和权益。”

“我们相信，通过我们的努力，一定能够为先天性黑蒙症患者带来新的希望，让他们重新看到这个美丽的世界。”

李枫的声音充满了感染力，让在场的每一个人都深受触动。他接着说道。

“今天，我们在这里举行新闻发布会，就是希望能够让更多的人了解我们的疗法，让更多的患者和家庭看到希望。”

“我们也希望能够得到社会各界的支持和关注，共同为推动先天性黑蒙症的治疗做出贡献。”

“最后，我要感谢我们的团队成员们，是他们的努力和付出让我们走到了今天！”

“我还要感谢各位来宾的到来，感谢你们对我们的关注和支持。让我们共同携手，为先天性黑蒙症患者创造一个更加美好的未来！”

李枫的发言结束后，会场内响起了热烈的掌声。

他的话语如同星星之火，点燃了人们心中的希望，也为先天性黑蒙症体内基因编辑疗法的推广奠定了坚实的基础。

王思思站在一旁，优雅地主持着会议。

她的主持风格专业而大气，为新闻发布会增添了不少光彩。

“感谢李总的精彩发言！”

“接下来，我们有请李枫的师兄尹志文先生，为大家主讲先天性黑蒙症体内基因编辑疗法的技术部分。”

尹志文走上讲台，他身着整洁的正装，眼神中透露出专业与自信。

轻咳一声后，他开始详细地介绍基因编辑疗法的技术原理和创新之处。

“尊敬的各位来宾，非常荣幸能在这里，为大家讲解先天性黑蒙症体内基因编辑疗法的技术原理和创新点。”

尹志文的声音沉稳而有力，瞬间吸引了全场的注意力。

“首先，让我们来了解一下基因编辑疗法的技术原理。”

“大家都知道，先天性黑蒙症是一种由基因突变引起的遗传性眼病。”

“我们的基因编辑疗法，就是利用先进的基因编辑技术，对患者体内的致病基因进行精准的修复。”

尹志文一边讲解，一边用手势辅助说明。

“目前，我们采用的主要技术是 crispr-cas9基因编辑系统。”

“这个系统就像是一把精准的分子剪刀，可以在特定的位置剪断 dna双链，然后通过引入正确的基因序列，实现对致病基因的修复。”

“具体来说，crispr-cas9系统由两个主要部分组成：cas9蛋白和引导 rna，引导 rna就像是一个导航器，它能够准确地识别并结合到目标基因上，然后引导 cas9蛋白对其进行切割。”

尹志文停顿了一下，看着台下专注的听众，继续说道：“在先天性黑蒙症的治疗中，我们的目标是修复患者视网膜细胞中的致病基因。”

“通过将携带正确基因序列的载体，导入患者的视网膜细胞中，然后利用 crispr-cas9系统对致病基因进行切割和修复，从而恢复视网膜细胞的正常功能。”

“接下来，让我们谈谈这项技术的创新之处。”

“我们的基因编辑疗法在多个方面实现了创新。首先，我们在载体的选择上进行了优化。”

“传统的基因治疗方法通常采用病毒载体，但这种载体存在一些潜在的风险，比如免疫反应和插入突变等。”

“我们经过大量的研究和实验，选择了一种新型的非病毒载体，这种载体具有更高的安全性和稳定性，能够更有效地将基因导入视网膜细胞中。”

“其次，我们在基因编辑的效率和特异性方面进行了改进，通过对 crispr-cas9系统的优化，我们提高了基因编辑的效率，使得更多的视网膜细胞能够被成功修复。”

“同时，我们还通过设计更加精准的引导 rna，提高了基因编辑的特异性，减少了脱靶效应的发生。”

“此外，我们还在治疗的持久性方面进行了探索，我们希望通过一次治疗，能够让患者长期受益。”

“为此，我们采用了一种特殊的基因编辑策略，使得修复后的基因能够在视网膜细胞中稳定表达，从而实现长期的治疗效果。”

尹志文的讲解深入浅出，让在场的观众对基因编辑疗法的技术原理有了更深入的了解。

他最后总结道：“我们的基因编辑疗法为先天性黑蒙症患者带来了新的希望，虽然这项技术还在不断地发展和完善中，但我们相信，在不久的将来，它将成为一种有效的治疗手段，为更多的患者带来光明，甚至成为其他疾病的有效治疗手段！”

场中掌声雷动。

接着，林晓走上讲台。

她面带微笑，给人一种亲切而专业的感觉。

“各位来宾，大家好！接下来，我将为大家介绍先天性黑蒙症体内基因编辑疗法的临床注册，以及临床试验部分。”

林晓的声音清脆悦耳，让人听起来格外舒服。

“首先，让我们来了解一下临床注册的过程。”

“临床注册是确保临床试验合法、规范进行的重要环节。”

“我们的团队在进行临床注册时，严格遵循国家相关法规和指南，提交了详细的临床试验方案、研究人员资质、患者知情同意书等材料。”

“经过严格的审核和审批，我们的临床试验获得了批准。”

“在临床试验方案的设计上，我们充分考虑了先天性黑蒙症的特点和患者的需求。”

“我们的临床试验分为多个阶段，包括安全性评估、有效性评估和长期随访等。” “在每个阶段，我们都制定了详细的研究指标和评估方法，确保能够全面、准确地评估疗法的安全性和有效性。”